AOP 2022
Programme

Déclarations

Avez-vous reçu un financement pour soutenir votre recherche sur cette présentation ?
Non

Avez-vous reçu des honoraires ou d'autres compensations financières pour votre travail sur cette présentation ?
Non

Avez-vous des relations financières avec une entité qui pourrait être en concurrence étroite avec les médicaments, le matériel ou les instruments couverts par votre présentation ?
Non

Détenez-vous ou avez-vous déposé une demande de brevet en rapport avec les instruments, les médicaments ou le matériel dont il est question dans votre présentation ?
Non

Ce travail n'a pas reçu de financement direct ou indirect. L'auteur en est pleinement responsable.

Objectives: To summarize the current research in geographic atrophy (GA) due to non-exudative age-related macular degeneration.

Introduction: To date, there is no FDA-approved treatment that has been shown to effectively prevent, slow, or stop GA progression. While the exact pathophysiology is not clear, Complement has been most implicated in the disease process. Natural history studies are available and they either measure global GA growth (i.e., disregarding the directionality of GA growth) or those that correlate measures of local GA growth (i.e., considering the directionality of GA growth). Pilot therapies include pharmacotherapy, laser photostimulation, cell-based regeneration and gene therapy.

Materials / method: Literature review

Conclusion: Ongoing research aims to elucidate pathophysiology of GA to help with development of treatment targets. Clinical trials are investigating various approach to treatment including intravitreal pharmacotherapy, cellular regenerative and gene therapy.

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Objectives: to report Arabian Gulf area experience with Voretigene neparvovec (VN) for RPE65-related retinal dystrophy (RD65).

Introduction: Voretigene neparvovec has been approved for the treatment of RPE65-related retinal dystrophy. The results of the pivotal phase 3 clinical trial documented the positive efficacy of subretinal delivery on functional vision. The outcomes were maintained over 4 years following therapy which was generally safe and well tolerated.

Materials / method: Consecutive case series (6 Emirati RD65 patients, 12 eyes). Five were treated at Cleveland Clinic Abu Dhabi and 1 abroad despite local availability. Main outcome measures included real world evidence of improved function; full-field stimulus testing (FST) and Snellen visual acuity (VA) measurements; and adverse events.

Results: We treated 5 patients (10 eyes) to date. All had real world evidence of improved function. VA (HM-20/200) was stable in 4 patients and improved in 1 and FST threshold improved in 2 patients (-4 and -7 dB at baseline to -16 and -17 dB both eyes at last test). Over 1-14months of follow up, 1 eye developed medically controllable transient intraocular pressure elevation. The 6th patient, treated abroad bilaterally, presented after having noted loss of peripheral field. She had monocular advanced glaucoma refractory to medical therapy, necessitating glaucoma surgery in that eye.

Conclusion: Our experience confirms VN’s efficacy in the Emirati population and highlights the importance of proper follow-up.

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